荷兰纳尔登和马萨诸塞州沃尔瑟姆--(美国商业资讯)--不懈致力于科学卓越、为受亨廷顿病(HD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)影响的患者加快治疗进展的生物制药公司Prilenia Therapeutics B.V.今日宣布，已就pridopidine在欧洲和其他特定市场的商业化和进一步开发与Ferrer达成一项合作与许可协议。Pridopidine是一种强效且高度选择性的口服σ-1受体(S1R)激动剂，旨在调节在亨廷顿病和ALS等神经退行性疾病中常常受损的关键神经保护机制。
根据协议条款，Prilenia将获得约8000万欧元的预付款，以及高达4500万欧元的近期开发、监管和商业化里程碑付款。该交易的预付款和里程碑付款总计价值高达约5亿欧元。此外，Prilenia还将从净销售额中获得两位数的分级特许权使用费。Prilenia和Ferrer已同意共同开发并出资推动pridopidine在该地区用于亨廷顿病以外的其他适应症的拓展。Prilenia将保留pridopidine在其他主要市场（包括北美、日本和亚太地区）的全部权利。
Prilenia首席执行官Michael R. Hayden博士表示：“我们很自豪能与Ferrer合作，推进我们共同的使命，即为全球的神经退行性疾病患者带来变革性的治疗方法。Ferrer在整个欧洲以及关键国际市场已颇具影响力，且这种影响力还在持续扩大，尤其专注于针对罕见病的创新产品。通过结合双方独特的优势以及对这些患者群体的共同承诺，我们相信，这一合作有潜力加快pridopidine向成千上万等待新治疗选择的患者的交付速度，并在未来通过更多的适应症扩大其影响力。”
Ferrer首席执行官Mario Rovirosa表示：“与Prilenia达成的这项协议意味着，我们能够继续将利用商业手段为社会正义而奋斗的目标变为现实，同时将我们的产品线开发重点放在那些存在大量未满足医疗需求的疾病上。我们两家公司优势和能力的结合，为患有这些医疗服务匮乏病症的患者带来了更光明的未来。”
Ferrer首席科学与业务发展官Oscar Pérez表示：“获得这种分子的相关权利是我们在神经退行性疾病领域研究战略中的关键一步。鉴于Pridopidine的作用机制，我们全心致力于探索其在一系列适应症中的潜在用途。”
关于Pridopidine
Pridopidine（每日两次，每次45毫克）是一种强效且高度选择性的口服σ-1受体(S1R)激动剂，旨在调节在亨廷顿病和ALS等神经退行性疾病中常常受损的关键神经保护机制。i
在其广泛的亨廷顿病开发项目中，pridopidine已在影响患者及其家庭生活质量的疾病关键特征方面展现出益处，同时具有良好的安全性。这些益处涵盖功能、认知和运动技能等方面，通过经过验证的评估手段衡量得出，可持续长达两年。
Prilenia已向欧洲药品管理局(EMA)提交了上市许可申请(MAA)，寻求对pridopidine治疗亨廷顿病的监管批准。我们的上市许可申请已被受理审评，预计人用药品委员会(CHMP)将于2025年下半年给出意见。这是首个就有可能影响亨廷顿病疾病进展的治疗药物寻求批准的申请。
我们也正在与美国食品药品管理局(FDA)进行持续讨论，以确定pridopidine在美国用于治疗亨廷顿病的下一步举措。如果获得批准，Prilenia将继续迅速开展工作，使pridopidine能够为亨廷顿病患者所用。
对于ALS，Prilenia和Ferrer计划启动一项旨在评估pridopidine的单一关键3期试验，力求证实2期HEALEY ALS平台试验的结果。
Prilenia在美国和欧盟均获得了pridopidine用于治疗亨廷顿病和ALS的孤儿药认定。此外，pridopidine已被FDA授予治疗亨廷顿病的快速通道认定。
关于亨廷顿病
亨廷顿病(HD)是一种罕见的、遗传性的、常染色体显性遗传的神经退行性疾病，会导致功能、运动、认知和行为方面的症状。亨廷顿病是由亨廷顿蛋白基因的突变引起的，患有亨廷顿病的父母的每个孩子都有50%的几率患上这种疾病。
亨廷顿病影响着全球约10万人，另有约30万人存在患亨廷顿病的风险。i,ii该病通常在30岁至50岁之间被诊断出来，不过亨廷顿病可在任何年龄发病，包括儿童和年轻人（称为青少年型亨廷顿病或JHD）。这种疾病会在15至20年内缓慢发展，患者会逐渐失去工作、交流、管理日常生活和照顾自己的能力。这种日益严重的失能会导致患者完全依赖护理人员，最终走向死亡。
目前，亨廷顿病仅有的治疗方法侧重于缓解症状和姑息治疗，没有任何方法能影响疾病的整体进展。
关于肌萎缩侧索硬化症(ALS)
ALS也被称为卢伽雷氏病或运动神经元病，是一种慢性进行性神经退行性疾病，全球约有35万人受其影响。
ALS患者的大脑和脊髓中向肌肉传递信息的运动神经元会退化，影响大脑与肌肉之间的沟通能力。这会导致肌肉萎缩和进行性瘫痪。患者会迅速失去行走、说话、进食和呼吸的能力，并完全依赖护理人员。患者从确诊开始的平均寿命为2至5年。
大多数ALS病例（约90%）没有家族病史。约10%的ALS病例是由遗传基因突变引起的（通常称为家族性ALS）。已发现的导致ALS的基因之一会对σ-1受体(S1R)蛋白进行编码。该基因中导致S1R功能完全丧失的突变与严重的青少年型ALS相关，而导致S1R部分、不完全功能丧失的突变则与成年型ALS相关。
关于Prilenia
Prilenia是一家私营生物制药公司，不懈致力于追求科学卓越、为受亨廷顿病(HD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)影响的患者加快治疗进展。我们的使命简单而紧迫：开发并提供可持续获得的变革性药物，以帮助受毁灭性神经退行性疾病影响的患者。
Prilenia的业务范围覆盖美国、加拿大、欧洲和以色列。该公司在荷兰注册成立，并得到了生命科学领域的顶尖投资者的支持。
如需了解更多信息，请访问www.prilenia.com，并在LinkedIn或X (Twitter)上与我们联系。
Prilenia前瞻性陈述
Prilenia提醒读者，本新闻稿中包含的有关非历史事实的陈述均为前瞻性陈述。这些陈述基于公司当前的信念和预期。此类前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：推进pridopidine的开发和商业化、pridopidine的潜在益处和价值，以及此次合作的潜在益处和成果。由于前瞻性陈述涉及未来事项，因此受到内在的不确定性、风险和情况变化的影响，实际情况可能与前瞻性陈述中所设想的情况存在重大差异，这些前瞻性陈述既不是对历史事实的陈述，也不是对未来表现的保证或担保。可能导致实际结果与前瞻性陈述中所述结果大相径庭的重要因素包括临床开发、监管批准和商业化过程中的不确定性。Prilenia提醒读者不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅反映新闻稿发布之日的情况，公司不承担更新此类陈述以反映发布之日后发生的事件或出现的情况的义务。
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iMedina等，“亨廷顿病的患病率和发病率：最新系统综述和荟萃分析”(Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis)。《运动障碍》。2022年12月；37(12):2327-2335。
ii Jiang, A.、Handley, R. R.、Lehnert, K.和Snell, R. G. (2023)。“从发病机制到治疗方法：亨廷顿病150年研究综述”(From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research)。《国际分子科学杂志》，24(16), 13021。https://doi.org/10.3390/ijms241613021
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