荷蘭納爾登和麻薩諸塞州沃爾瑟姆--(美國商業資訊)--不懈致力於科學卓越、為受亨丁頓舞蹈症(HD)和肌萎縮側索硬化症(ALS)影響的病患加快治療進展的生物製藥公司Prilenia Therapeutics B.V.今日宣布，已就pridopidine在歐洲和其他特定市場的商業化和進一步開發與Ferrer達成一項合作與授權協議。Pridopidine是一種強效且高度選擇性的口服σ-1受體(S1R)促效劑，旨在調節在亨丁頓舞蹈症和ALS等神經退化性疾病中常常受損的關鍵神經保護機制。
根據協議條款，Prilenia將獲得約8000萬歐元的預付款，以及高達4500萬歐元的近期開發、監管和商業化里程碑付款。該交易的預付款和里程碑付款總計價值高達約5億歐元。此外，Prilenia還將從淨銷售額中獲得兩位數的分級權利金。Prilenia和Ferrer已同意共同開發並出資推動pridopidine在該地區用於亨丁頓舞蹈症以外的其他適應症的擴展。Prilenia將保留pridopidine在其他主要市場（包括北美、日本和亞太地區）的全部權利。
Prilenia執行長Michael R. Hayden博士表示：「我們很驕傲能與Ferrer合作，推進我們共同的使命，即為全球的神經退化性疾病病患帶來變革性的治療方法。Ferrer在整個歐洲以及關鍵國際市場已頗具影響力，且這種影響力還在持續擴大，尤其專注於針對罕見疾病的創新產品。透過結合雙方獨特的優勢以及對這些病患群體的共同承諾，我們相信，這一合作可望加快pridopidine向成千上萬等待新治療選擇的病患的交付速度，並在未來透過更多的適應症擴大其影響力。」
Ferrer執行長Mario Rovirosa表示：「與Prilenia達成的這項協議表示，我們能夠繼續將利用商業手段為社會正義而奮鬥的目標變為現實，同時將我們的產品線開發重點放在那些存在大量未滿足醫療需求的疾病上。我們兩家公司優勢和能力的結合，為患有這些醫療服務匱乏病症的病患帶來了更光明的未來。」
Ferrer科學與業務發展長Oscar Pérez表示：「獲得這種分子的相關權利是我們在神經退化性疾病領域研究策略中的關鍵一步。鑑於Pridopidine的作用機制，我們全心致力於探索其在一系列適應症中的潛在用途。」
關於Pridopidine
Pridopidine（每日兩次，每次45毫克）是一種強效且高度選擇性的口服σ-1受體(S1R)促效劑，旨在調節在亨丁頓舞蹈症和ALS等神經退化性疾病中常常受損的關鍵神經保護機制。i
在其廣泛的亨丁頓舞蹈症開發計畫中，pridopidine已在影響病患及其家庭生活品質的疾病關鍵特徵方面展現出益處，同時具有良好的安全性。這些益處涵蓋功能、認知和運動技能等方面，透過經過驗證的評估手段衡量得出，可持續長達兩年。
Prilenia已向歐洲藥品管理局(EMA)遞交了上市授權申請(MAA)，尋求對pridopidine治療亨丁頓舞蹈症的監管核准。我們的上市授權申請已被受理審評，人用藥品委員會(CHMP)可望於2025年下半年給出意見。這是第一個就有可能影響亨丁頓舞蹈症疾病惡化的治療藥物尋求核准的申請。
我們也正在與美國食品藥物管理局(FDA)進行持續討論，以確定pridopidine在美國用於治療亨丁頓舞蹈症的下一步措施。如果獲得核准，Prilenia將繼續迅速展開工作，使pridopidine能夠為亨丁頓舞蹈症病患所用。
對於ALS，Prilenia和Ferrer計畫啟動一項旨在評估pridopidine的單一關鍵第三期試驗，力求證實第二期HEALEY ALS平台試驗的結果。
Prilenia在美國和歐盟均獲得了pridopidine用於治療亨丁頓舞蹈症和ALS的孤兒藥認定。此外，FDA已向pridopidine頒發治療亨丁頓舞蹈症的快速通道認定。
關於亨丁頓舞蹈症
亨丁頓舞蹈症(HD)是一種罕見的、遺傳性的、常染色體顯性遺傳的神經退化性疾病，會導致功能、運動、認知和行為方面的症狀。亨丁頓舞蹈症是由亨丁頓蛋白基因的突變引起的，患有亨丁頓舞蹈症的父母的每個孩子都有50%的機率患上這種疾病。
亨丁頓舞蹈症影響著全球約10萬人，另有約30萬人存在患亨丁頓舞蹈症的風險。i,ii該病通常在30歲至50歲之間被診斷出來，不過亨丁頓舞蹈症可在任何年齡發病，包括兒童和年輕人（稱為青少年型亨丁頓舞蹈症或JHD）。這種疾病會在15至20年內緩慢發展，病患會逐漸失去工作、交流、管理日常生活和照顧自己的能力。這種日益嚴重的失能會導致病患完全依賴護理人員，最終走向死亡。
目前，亨丁頓舞蹈症僅有的治療方法著重於緩解症狀和姑息治療，沒有任何方法能影響疾病的整體進展。
關於肌萎縮側索硬化症(ALS)
ALS也被稱為盧賈里格症或運動神經元病，是一種慢性進行性神經退化性疾病，全球約有35萬人受其影響。
ALS病患的大腦和脊髓中向肌肉傳遞訊息的運動神經元會退化，影響大腦與肌肉之間的溝通能力。這會導致肌肉萎縮和進行性癱瘓。病患會迅速失去行走、說話、進食和呼吸的能力，並完全依賴護理人員。病患從確診開始的平均壽命為2至5年。
大多數ALS病例（約90%）沒有家族病史。約10%的ALS病例是由遺傳基因突變引起（通常稱為家族性ALS）。已發現的導致ALS的基因之一會對σ-1受體(S1R)蛋白進行編碼。該基因中導致S1R功能完全喪失的突變與嚴重的青少年型ALS相關，而導致S1R部分、不完全功能喪失的突變則與成年型ALS相關。
關於Prilenia
Prilenia是一家私人生物製藥公司，不懈致力於追求科學卓越、為受亨丁頓舞蹈症(HD)和肌萎縮側索硬化症(ALS)影響的病患加快治療進展。我們的使命簡單而緊迫：開發並提供可持續獲得的變革性藥物，以協助受毀滅性神經退化性疾病影響的病患。
Prilenia的業務範圍涵蓋美國、加拿大、歐洲和以色列。該公司在荷蘭註冊成立，並得到了生命科學領域的頂尖投資人的支援。
如欲瞭解更多資訊，請造訪www.prilenia.com，並在LinkedIn或X (Twitter)上與我們聯絡。
Prilenia前瞻性陳述
Prilenia提醒讀者，本新聞稿中包含的有關非歷史事實的陳述均為前瞻性陳述。這些陳述以公司目前的信念和預期為基礎。此類前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：推進pridopidine的開發和商業化、pridopidine的潛在益處和價值，以及此次合作的潛在益處和成果。由於前瞻性陳述涉及未來事項，因此受到內在的不確定性、風險和情況變化的影響，實際情況可能與前瞻性陳述中所設想的情況存在重大差異，這些前瞻性陳述既不是對歷史事實的陳述，也不是對未來表現的保證或擔保。可能導致實際結果與前瞻性陳述中所述結果大相逕庭的重要因素包括臨床開發、監管核准和商業化過程中的不確定性。Prilenia提醒讀者不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅反映新聞稿發表之日的情況，公司不承擔更新此類陳述以反映發表之日後發生的事件或出現的情況的義務。
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i Medina等，「亨丁頓舞蹈症的患病率和發病率：最新系統綜述和統合分析」(Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis)。《運動障礙》。2022年12月；37(12):2327-2335。
ii Jiang, A.、Handley, R. R.、Lehnert, K.和Snell, R. G. (2023)。「從發病機制到治療方法：亨丁頓舞蹈症150年研究綜述」(From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research)。《國際分子科學雜誌》，24(16), 13021。https://doi.org/10.3390/ijms241613021
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