東京--(美國商業資訊)-- Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO: 4519)今日宣布，曾領導研發A型血友病治療藥物Hemlibra (emicizumab)的Kunihiro Hattori博士（原Chugai資深研究員）、Takehisa Kitazawa博士（Chugai研究部門副主管）以及Tomoyuki Igawa博士（Chugai研究部門主管）榮獲拉斯克-狄貝基臨床醫學研究獎(Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award)。該獎項是全球最具聲望的科學榮譽之一。
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A型血友病是由凝血因子VIII缺乏所致，而凝血因子VIII是正常血液凝固所需的蛋白質之一。當被活化後，凝血因子VIII可扮演橋樑角色，在活化血小板表面介導活化凝血因子IX對凝血因子X的活化。該獎項表揚了一種非傳統的創新概念：用雙特異性抗體替代凝血因子VIII的這一功能，從而實現更持久的治療效果、皮下給藥的便利性，並且在有無凝血因子VIII抑制物（抗體）的情況下均能持續預防出血，從而為解決A型血友病領域尚未滿足的醫療需求做出重要貢獻。
拉斯克獎是美國最受尊崇的醫學研究獎項之一，旨在表揚在醫學科學與公共衛生領域做出重大貢獻的個人。該獎項分別在基礎醫學研究、臨床醫學研究以及公共服務三個領域頒發。自1945年設立以來，這是日本研究人員第二次在臨床醫學研究領域得獎，也是首次有三位日本研究人員同時獲此殊榮。
emicizumab是由Chugai科學家經過廣泛研究而開發出的一種抗體藥物。傳統的抗體治療通常採用「減法」策略，透過抑制與疾病相關的分子或細胞的活性，或藉助免疫介導機制去除靶細胞來發揮作用。與此不同，emicizumab成為全球首款採用「加法」策略的抗體藥物，它透過賦予抗體自身一種通常由另一種蛋白質執行的功能，從而彌補機體缺失的生物學功能*。同時，它也是全球首款旨在同時結合兩個不同標靶的重整全長IgG雙特異性抗體療法。在研發過程中，Chugai還開發並應用了其專有的抗體工程技術——ART-Ig，實現了規模化商業生產。
這一治療方案的實現歸功於與奈良醫科大學的通力合作，該大學在血友病的基礎研究與臨床研究領域均擁有深厚的專業累積。emicizumab已授權給Roche，而Chugai則與Roche和Genentech攜手推進全球臨床開發與法規申報工作，最終以Hemlibra之名使該產品嘉惠廣大病患。繼2017年在美國獲准、2018年在日本和歐洲獲准後，Hemlibra目前已在全球超過120個國家和地區獲得核准**。對第三期HAVEN 1–4研究的整合式分析顯示，無論是否存在凝血因子VIII抑制物、也無論疾病嚴重程度或病患年齡如何，整個研究期間每24周治療一次出血事件的年化出血率(ABR)主要終點均僅為每年1.4次。此外，70.8%的受試者(277/391)在第1至24周內未發生任何經治出血事件，且這一比例隨時間演變逐步提升，至第121至144周時已達82.4% (140/170)。研究未發現新的安全性訊號，最常見的不良事件為注射部位反應(27.8%)。¹除可在存在或不存在凝血因子VIII抑制物的情況下持續預防出血外，emicizumab還透過不誘發新的凝血因子VIII抑制物以及採用皮下給藥和延長給藥間隔等方式來提高用藥便利性，為病患提供了全新的治療選擇。截至目前，全球已有超過3萬名A型血友病病患使用過該藥物（截至2026年6月30日的全球累計總數）。
*截至2023年，在已獲准的抗體藥物中，emicizumab是首款由抗體本身替代存在缺失或功能異常的其他蛋白質功能的藥物。
** 本產品系依據包含日本未獲准給藥方案之臨床研究結果的臨床資料套組進行評估並獲核准。因此，本文件中包含的描述可能與日本核准的劑量和給藥方法有所不同。
Chugai總裁兼執行長Osamu Okuda博士評論道：「這一源於我們希望減輕A型血友病病患及其家庭負擔的原創概念，連同將其付諸實施的創新藥物發現技術，能夠透過這項享有盛譽的獎項獲得肯定，我感到由衷的高興。emicizumab無論是否存在抑制物、也無論疾病嚴重程度或年齡如何，均能持續有效地預防出血，同時透過每1至4週一次的皮下給藥方式降低治療負擔*，從而為A型血友病病患及其家庭帶來了全新的日常生活。我謹向三位研究人員致以誠摯的祝賀，並對他們在因應艱巨挑戰時所展現出的創造力、領導力與堅韌不拔的精神，以及所有為這一成果付出辛勤努力、做出重要貢獻的研發人員，表達由衷的敬意。
「這一科學突破之所以能夠得以實現，並將Hemlibra嘉惠全球各地的A型血友病病患，離不開包括奈良醫科大學在內的廣大醫療專業人士以及Roche和Genentech等合作夥伴的通力合作和鼎力支援。同時，我也謹向多年來始終支援這一事業的各界人士致以誠摯的謝意。
「展望未來，我們將繼續強化自有技術和科研實力，並積極推動與各類合作夥伴的合作。透過這些努力，我們始終致力於為全球病患提供創新藥物與服務。」
獎項概述
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獎項 |
拉斯克-狄貝基臨床醫學研究獎 旨在表揚一種雙特異性抗體的發明，該抗體可同時結合凝血因子IX和X，從而恢復A型血友病病患體內缺乏的凝血因子VIII活性，並預防這一遺傳性疾病所致的嚴重出血 |
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得獎者 |
前Chugai資深研究員Kunihiro Hattori博士 Chugai研究部副主管Takehisa Kitazawa博士 Chugai研究部主管Tomoyuki Igawa博士 |
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表揚的成就 |
A型血友病是一種由凝血因子VIII缺乏所致的出血性疾病。Hattori及其團隊並未直接補充凝血因子VIII，而是另闢蹊徑，以抗體替代其功能。他們開發出一種雙特異性抗體，可在活化血小板表面以恰當的取向和空間位置橋接活化的凝血因子IX與凝血因子X，從而研製出ACE910（後更名為emicizumab）。此外，他們還研發了ART-Ig這一專有抗體工程平台，以提升商業化生產中的表達和純化效率。這項工作的重大意義在於，它驗證了一種突破性的概念，重新定義了抗體藥物的治療潛能，並徹底革新了A型血友病的治療典範。
emicizumab無論是否存在凝血因子VIII抑制物（抗體），均可持續預防出血。憑藉皮下給藥的便利性及延長的給藥間隔，它有助於減輕A型血友病病患及其家庭的治療負擔。 |
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頒獎典禮 |
美國東部時間2026年9月17日（星期四） 地點：皮耶飯店(The Pierre Hotel)（美國紐約州紐約市） 活動安排：午餐會及得獎者致詞 |
得獎者致詞
Kunihiro Hattori博士：
貢獻：以在血液凝固與抗體領域的專業累積為基礎，首創了雙特異性抗體的概念，並主持展開了相關研究專案
「我們與眾多研究人員和臨床醫生攜手為社會和病患推動科學進步，能夠憑藉這些共同努力榮獲此項殊榮，我深感榮幸。我相信，我們的使命始終是確保全球能夠從中受惠的病患都能獲得這種療法。」
Takehisa Kitazawa博士：
貢獻：領導藥理學與生物學研究，推動候選抗體的發現，並證實其具有類凝血因子VIII的活性
「能夠透過與眾多醫療專業人士和同行研究人員攜手合作，為emicizumab的問世貢獻力量，我深感榮幸。同時，我也要向參與臨床研究的A型血友病病患及其家屬致以由衷的感謝。我希望這份榮譽能夠激勵進一步創新，並且我將繼續致力於推動下一代科學突破。」
Tomoyuki Igawa博士：
貢獻：主導emicizumab的設計，並建立用於高效生產雙特異性抗體的技術體系
「減輕病患及其家庭的負擔、同時協助他們過上更加充實的生活，這一願景激勵我們克服了諸多科學難題。我們三人能夠共同榮獲這項殊榮，我深感榮幸。我們將繼續以卓越的科研實力和創新思維，研發能夠切實改善病患生活的創新藥物。」
關於A型血友病2,3
血友病主要分為兩種類型：A型血友病和B型血友病。A型血友病是一種由於缺乏被稱為凝血因子VIII (FVIII)的蛋白質而引起的出血性疾病，而該因子對於正常的血液凝固至關重要。因此，A型血友病病患難以形成血凝塊。A型血友病可分為先天性和續發性兩種：前者由遺傳性基因異常所致，而後者則在後天發生。先天性A型血友病多見於男性，發病率約為每5000名男嬰中1例。由於先天性A型血友病為X連鎖隱性遺傳病，女性發病極為罕見。
A型血友病病患的出血相關症狀多種多樣，但該病的一個典型特徵是經常發生肉眼不可見的內臟出血。內臟出血可導致血腫形成，即局部血液積聚，進而壓迫周圍神經和血管，引起疼痛和功能障礙。出血多見於肘關節、膝關節和踝關節等部位以及肌肉組織，常伴有腫脹、發熱和劇烈疼痛。對於重度A型血友病病患，即使在日常活動中也可能出現關節和肌肉出血。反復的關節出血可導致進行性關節損害，顯著影響生活品質。
自2000年前後起，透過定期補充缺失的凝血因子VIII進行預防性治療已得到廣泛推廣。然而，這種療法需要每週進行一次至數次的靜脈輸注。此外，對於那些因對凝血因子VIII（一種非自身蛋白）產生免疫應答而形成凝血因子VIII抑制物的A型血友病病患而言，由於可供選擇的治療方案十分有限，他們面臨著龐大的治療挑戰。
關於拉斯克基金會
該基金會由Albert和Mary Lasker于1945年創立。透過其享譽國際的拉斯克獎、各類教育計畫以及公眾宣導，基金會致力於提升人們對生物醫學科學在挽救與改善人類生命方面所扮演重要角色的體認。憑藉這些努力，基金會積極呼籲加大對生物醫學研究的支援力度，以期推動疾病與身心障礙的預防與治療工作不斷取得進展。
如欲瞭解更多資訊，請造訪laskerfoundation.org。
關於拉斯克獎
這是美國久負盛名的生物醫學研究獎項，自1945年以來，已有360位得獎者榮獲拉斯克醫學研究獎。在這期間，其中101位拉斯克獎得主還進一步獲得了諾貝爾獎，包括近二十年來產生的28位。得獎者由一個國際評審委員會評選產生，委員會主席Joseph L. Goldstein曾於1985年同時榮獲拉斯克基礎醫學研究獎和諾貝爾生理學或醫學獎。
如欲查閱有關拉斯克獎得獎者的更多詳情、各獎項類別的完整頒獎詞、得獎者的視訊訪談與照片，以及基金會的其他相關資訊，請造訪laskerfoundation.org。
與奈良醫科大學兒科系的合作
奈良醫科大學兒科系長期以來一直是日本血友病診療領域的先行者，在該領域展開了多年的基礎與臨床研究。
自2003年以來，Chugai與該大學展開了合作研究。這一合作取得了多項成果，其中包括建立了用於評估emicizumab的凝血試驗體系。
此外，該大學在emicizumab的臨床研發過程中做出了重要貢獻，包括其在日本展開的早期臨床研究。同時，在全球臨床開發過程中，奈良醫科大學兒科系多年來培育的國際研究團隊與血友病專家網路，也為Chugai進軍這一全新治療領域提供了重要的支援。
關於Chugai Pharmaceutical
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.總部位於東京，是一家以研發為導向的製藥企業，擁有包括自主抗體工程技術在內的世界一流藥物發現能力。Chugai致力於開發能夠解決未被滿足的醫療需求的創新藥品。Chugai在東京證券交易所主力市場上市。在保持經營自主性和管理獨立性的前提下，Chugai是Roche Group的重要成員之一。如欲瞭解更多資訊，請造訪https://www.chugai-pharm.co.jp/english/。
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電子版說明書摘錄 *僅相關章節
4. 適應症
- 用於傳統預防，以防止或減少先天性A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）病患的出血發作頻率。
6. 用法用量
<用於傳統預防，以防止或減少先天性A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）病患的出血發作頻率)>
- 以皮下注射方式給與emicizumab（基因工程製劑），前4周每週1次，每次劑量為3 mg/kg。在第4劑注射後1周（即自首次給藥起算的第5周），按以下任一維持方案進行皮下注射：
- 每週一次，每次1.5 mg/kg
- 每兩週一次，每次3 mg/kg
- 每四周一次，每次6 mg/kg
資料來源：
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Michael U. Callaghan等。HAVEN 1-4研究中，伴或不伴FVIII抑制物的A型血友病病患接受emicizumab預防治療的長期療效(Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies)
https://ashpublications.org/blood/article/137/16/2231/474603/Long-term-outcomes-with-emicizumab-prophylaxis-for（瀏覽日期：2026年9月） -
日本血栓與止血學會(JSTH)臨床實務指南
https://www.jsth.org/wordpress/guideline/index.html（僅日文，瀏覽日期：2026年9月） -
特定兒童慢性疾病資訊中心，40. A型血友病
https://www.shouman.jp/disease/details/09_21_040/（僅日文，瀏覽日期：2026年9月）
更多資訊：
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拉斯克基金會
https://laskerfoundation.org/ - 與拉斯克獎公告同時發表的論文
- JAMA：https://jamanetwork.com/
- 《美國國家科學院院刊》：https://www.pnas.org/
- 《新英格蘭醫學期刊》：https://www.nejm.org/
- 關於emicizumab藥物發現的關鍵出版品與綜述文章
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Takehisa Kitazawa等。《自然醫學》。2012;18.(10);1570-1574。一種針對凝血因子IXa和X的雙特異性抗體可在A型血友病模型中恢復凝血因子VIII的止血活性(A bispecific antibody to factors IXa and X restores factor VIII hemostatic activity in a hemophilia A model)。
https://www.nature.com/articles/nm.2942 -
Zenjiro Sampei等。PLoS One。2013;8(2);e57479。一種類比凝血因子VIII輔因子活性功能的不對稱雙特異性IgG抗體的鑑定與多層面最佳化(Identification and multidimensional optimization of an asymmetric bispecific IgG antibody mimicking the function of factor VIII cofactor activity)。
https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0057479 -
Atsushi Muto等。《血栓與止血雜誌》。2014;12(2):206-213。抗凝血因子IXa/X雙特異性抗體(ACE910)：在A型血友病模型中對持續性出血的止血效力及傳統補充使用的可能性(Anti-factor IXa/X bispecific antibody (ACE910): hemostatic potency against ongoing bleeds in a hemophilia A model and the possibility of routine supplementation)。
https://www.jthjournal.org/article/S1538-7836(22)03861-2/fulltext -
Atsushi Muto等。《血液》。2014;124(20):3165-3171。抗凝血因子IXa/X雙特異性抗體ACE910可在續發性A型血友病的長期靈長類動物模型中預防關節出血(Anti-factor IXa/X bispecific antibody ACE910 prevents joint bleeds in a long-term primate model of acquired hemophilia A)
https://ashpublications.org/blood/article/124/20/3165/33262/Anti-factor-IXa-X-bispecific-antibody-ACE910 -
Takehisa Kitazawa等。《血栓與止血》。2017; 117(7);1348-1357。針對凝血因子IX/IXa和X/Xa的雙特異性抗體emicizumab所具有的類凝血因子VIIIa輔因子活性，取決於其橋接相應抗原的能力(Factor VIIIa-mimetic cofactor activity of a bispecific antibody to factors IX/IXa and X/Xa, emicizumab, depends on its ability to bridge the antigens)
https://www.thieme-connect.de/products/ejournals/abstract/10.1160/TH17-01-0030 -
Takehisa Kitazawa、Midori Shima。《日本生化學會雜誌》89(3): 325-332。利用雙特異性抗體治療A型血友病的新挑戰(New challenge for treatment of hemophilia A by using bispecific antibody)
https://seikagaku.jbsoc.or.jp/10.14952/SEIKAGAKU.2017.890325/index.html（僅日文） -
Tomoyuki Igawa。《實驗醫學》，第36卷11期1823–1829頁。
下一代抗體治療的影響力：雙特異性抗體的技術開發與藥物發現，重點關注用於血友病的下一代抗體療法(The Impact of Next-Generation Antibody Therapeutics: Technology Development of Bispecific Antibodies and Drug Discovery, with a Focus on Next-Generation Antibody Therapeutics for Hemophilia)
https://jglobal.jst.go.jp/en/detail?JGLOBAL_ID=201802264570677621（僅日文） -
Takehisa Kitazawa、Midori Shima。《國際血液學雜誌》。2020年1月；111(1):20-30。emicizumab，一種針對凝血因子Ⅸa和Ⅹ的人源化雙特異性抗體，具有凝血因子Ⅷa輔因子活性(Emicizumab, a humanized bispecific antibody to coagulation factors IXa and X with factor VIIIa-cofactor activity)。
https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-018-2545-9 -
Takehisa Kitazawa等。《成功藥物發現》第5卷。2020年。emicizumab (HEMLIBRA®)的發現與開發：一種針對凝血因子Ⅸa和Ⅹ的人源化雙特異性抗體，具有凝血因子VIII輔因子活性(Discovery and Development of Emicizumab (HEMLIBRA®): A Humanized Bispecific Antibody to Coagulation Factors IXa and X with a Factor VIII Cofactor Activity)
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/9783527826872.ch7 -
Takehisa Kitazawa、Kunihiro Hattori。《實驗醫學》，2021年4月，第39卷6期971–975頁。源於大膽構想的emicizumab：一種可替代血液凝固因子功能的抗體(Emicizumab Born from a Bold Idea: An Antibody that Replaces Blood Coagulation Factor Function)
https://www.yodosha.co.jp/jikkenigaku/series.html?type=zokusouyaku（僅日文）
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得獎者生平簡介
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial2.pdf -
總裁兼執行長致詞
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial3.pdf -
關於A型血友病
https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial4.pdf
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左起：Kitazawa博士、Hattori博士和Igawa博士
