米蘭--(美國商業資訊)--值得信賴的委託開發和製造機構(CDMO)專家AGC Biologics今日宣布與Rarity PBC達成協議，為Rarity用於治療腺苷去胺酶缺乏性重度聯合免疫缺陷疾病(ADA-SCID)的基因療法RDP-101提供全面的研發支援和良好生產規範(GMP)生產服務。

一經獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准，RDP-101將成為美國第一個可商業化應用以逆轉ADA-SCID病患病情的基因療法。

ADA-SCID是一種罕見且危及生命的遺傳性疾病，會嚴重損害免疫系統，導致嬰兒易受頻繁且嚴重的感染侵襲。據估算，全球每百萬新生兒中，約有1至5名嬰兒會罹患該疾病。ADA-SCID由腺苷去胺酶缺乏引起，若不治療將具有致命性，且約占所有重度聯合免疫缺陷疾病(SCID)病患的15%。Rarity的RDP-101療法是一種體外自體基因療法，透過改造病患自身的造血幹細胞來恢復免疫功能。在臨床試驗中，該療法已改變病患生活，成功治療了50名兒童中的48名。

根據協議，AGC Biologics將為Rarity的基因療法產品提供端對端服務，該產品由EFS-ADA慢病毒載體(LVV)和自體CD34+造血幹細胞組成。服務範圍包括製程開發、GMP生產，以及推動產品上市所需的製程驗證活動。LVV製程將採用AGC Biologics專有的ProntoLVV™貼壁培養平台，該技術已用於支援多種市售產品。

Rarity PBC執行長Paul Ayoub博士表示：「與AGC Biologics合作是我們為有需要的病患推進ADA-SCID基因療法這一使命的關鍵一步。他們成熟的商業化生產專業知識和協作精神，正是我們順利通過監管批准最後階段所需要的。這種療法已在臨床中改變病患生活；透過與AGC Biologics合作，我們將努力讓更多有需要的家庭能夠可靠地獲得這一療法帶來的益處。」

加州大學洛杉磯分校布勞德幹細胞研究中心傑出教授、曾發明ADA-SCID基因治療慢病毒載體的Donald B. Kohn, M.D.表示：「我們需要一位具備深厚技術實力和豐富經驗的合作夥伴，以滿足FDA的商業化生產標準。有了AGC Biologics這個合作夥伴，我們現在可以專注於讓等待治癒的病患，以及未來幾年需要該療法的病患都能獲得這一治療。」

Kohn於2024年11月獲得1470萬美元資助，這筆資助來自加州再生醫學研究所，用於為這款突破性的ADA-SCID標靶基因療法開發商業化生產方案。

AGC Biologics全球細胞與基因技術部門執行副總裁兼米蘭工廠總經理Luca Alberici表示：「能與Rarity PBC就如此關鍵的計畫展開合作，我們深感榮幸，這是我們支援創新者為罕見疾病病患帶來改變生命療法的使命的一部分。我們的團隊正借助成熟的ProntoLVV™平台和本公司豐富的商業化生產經驗，努力讓每一位有需要的兒童都能獲得這一療法。身為值得信賴的CDMO專家，我們認為這不僅僅是一個專案，更是我們拯救生命、為受這種罕見疾病困擾的家庭提供救濟的承諾。」

此次合作進一步鞏固了AGC Biologics細胞與基因療法領域全球領導者的地位，也使其成為尋求商業化成功的療法研發機構的首選合作夥伴。公司目前已為多項獲得FDA核准並投入商業供應的療法提供支援，另有多個計畫正處於監管審查階段，這些都證明了其強大的業界實力。憑藉這一業績，AGC Biologics成為各類機構的理想合作夥伴，包括公益企業、非營利組織以及由公共計畫資助的研究機構。

CIRM支援的肯定

本專案的進行部分歸功於加州再生醫學研究所(CIRM)的資助。CIRM是加州的一個機構，致力於為再生醫學、幹細胞和基因療法研究提供資金支援。（資助編號：CLIN2-09339和CLIN2-17078）。

關於Rarity PBC

Rarity PBC是一家公益企業，致力於推進挽救生命的罕見疾病基因療法的研發和商業化。Rarity PBC以推動負責任的研發並嘉惠病患為使命，將創新與永續的、以使命為導向的商業模式相結合，確保變革性的療法不僅停留在研發階段，更能嘉惠有需要的病患。

關於加州再生醫學研究所(CIRM)

加州再生醫學研究所(CIRM)是由加州民眾推動成立的資助機構，旨在加快再生醫學研究，為醫療需求未得到滿足的病患提供治療方案。該機構於2004年透過第71號提案成立，並於2020年透過第14號提案擴大規模，已提供數十億美元資金，用於支援幹細胞和基因研究及開發計畫。CIRM致力於透過研究、基礎建設和教育，推動再生醫學變革，改善不同社群民眾的生活。如欲瞭解更多資訊，請造訪cirm.ca.gov。

關於AGC Biologics

AGC Biologics是全球首屈一指的生物製藥委託開發和製造機構(CDMO)，堅定致力於提供最高標準的服務，並與客戶及合作夥伴並肩協作，提供友好而專業的服務。我們提供的服務涵蓋哺乳動物和微生物來源的治療性蛋白質、質粒DNA (pDNA)、信使RNA (mRNA)、病毒載體和基因工程細胞的世界一流研發和生產。我們的全球網路涵蓋美國、歐洲和亞洲，在華盛頓州西雅圖、丹麥哥本哈根、德國海德堡、義大利米蘭以及日本千葉和橫濱設有分支機搆。AGC Biologics隸屬於AGC Inc.的生命科學事業部。該事業部營運10多個生產基地，專注於生物製藥、先進療法、小分子活性藥物成分和農用化學品領域。如欲瞭解更多資訊，請造訪www.agcbio.com。

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