西班牙巴塞隆納--(美國商業資訊)--獲得B型企業認證的國際製藥公司Ferrer宣布，其從Asceneuron引進的新型療法FNP-223已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的快速通道認定。該藥物旨在延緩進行性核上性麻痹(PSP)的發展。FNP-223是一種正在開發的用於PSP的新分子實體，目前正在進行第2期研究，以評估其在可能或很可能患有PSP-理查森症候群(PSP-RS)的成年病患中的安全性、有效性和藥物動力學。PSP-RS是這種神經退化性疾病最常見的臨床變異型1。
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Ferrer執行長Mario Rovirosa表示：「我們很高興FNP-223治療PSP獲得FDA快速通道認定。秉承『以商業力量推動社會正義』的宗旨，我們致力於儘快推進這一有前景的療法以嘉惠盡可能多的病患。」
快速通道認定是藥物開發過程中的重要里程碑。該計畫允許與FDA更頻繁地召開會議，以討論藥物開發進程，若滿足相關標準，還可獲得加快核准和優先審評資格。
Ferrer品質、法規和藥品安全監視長Marta Parmar表示：「這一認定彰顯了加快FNP-223開發和審評的重要性，以解決這種罕見且致命疾病病患的關鍵未滿足需求。」
進行性核上性麻痹病患的症狀包括說話困難、平衡失調、步態改變和認知問題2-4。PSP的患病率約為每10萬人5例，主要影響60歲以上人群3。該疾病的病因被認為與大腦特定區域tau蛋白的異常累積有關，進而導致神經退化性疾病3,4。臨床前模型顯示，FNP-223可防止神經元中tau蛋白的異常累積5。Ferrer目前的目標是證明該分子在PSP病患中的安全性和有效性。
Ferrer科學長Oscar Pérez也表達了他的欣喜之情：「獲得快速通道認定是我們為PSP提供變革性治療之路上的重要里程碑。我們期待推進自身研究，並希望儘早為患有這種挑戰性疾病的病患提供新的治療選擇。」
關於FNP-223
FNP-223是一種新型口服化學化合物，做為O-GlcNAcase (OGA)酶的可逆性底物競爭性抑制劑發揮作用5。從機制上講，FNP-223會與OGA酶的活性位點結合。因此，該抑制劑可阻止底物進入催化口袋，從而抑制天然靶蛋白（如tau蛋白）的O-GlcNAc修飾被移除。抑制O-GlcNAcase預計會導致O-GlcNAcylated（糖基化）tau蛋白快速增加，最終在一定時間內減少做為神經原纖維纏結(NFT)的異常聚集tau蛋白5。
參考文獻：
1. ClinicalTrials.gov。一項評估FNP-223（口服製劑）延緩進行性核上性麻痹(PSP)疾病惡化的療效、安全性和藥物動力學的隨機、雙盲、安慰劑對照第2期研究(PROSPER)。ClinicalTrials.gov [網際網路]。網址：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531。
2. Coughlin DG、Litvan I。進行性核上性麻痹：診斷和管理進展。《巴金森氏症相關障礙》。2020年4月；73:105-116。doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014。2020年5月25日線上發表。
3. Agarwal S、Gilbert R。進行性核上性麻痹。StatPearls [網際網路]。佛羅里達州特雷熱島：StatPearls Publishing；2024年。網址：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/。
4. Rowe JB、Holland N、Rittman T。進行性核上性麻痹：診斷與管理。《實用神經病學》。2021年；21(5):376-383。doi: 10.1136/practneurol-2020-002794。
5. Permanne B、Sand A、Ousson S、Nény M、Hantson J、Schubert R等。D. O-GlcNAcase抑制劑ASN90是用於Tau和α-突觸核蛋白病的多模式候選藥物。《美國化學學會化學生神經科學》。2022年4月20日；13(8):1296-1314。doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057。
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