瑞士拉亨 -- (美國商業資訊) – Octapharma今天宣布，Nuwiq®造福A型血友病患者的新資料在英國格拉斯哥召開的世界血友病聯盟(WFH) 2018年世界大會的一次研討會上呈報。Nuwiq® 是第四代人類細胞系衍生的重組FVIII (rFVIII)，獲准用於預防和治療所有年齡層A型血友病患者的出血發作。此次研討會名為「進一步滿足臨床需求：來自Nuwiq®▼（simoctocog alfa；人克隆rFVIII）臨床試驗和真實世界經驗的新資料」(Going further to meet clinical needs: New data with Nuwiq®▼ (simoctocog alfa; human-cl rFVIII) from clinical trials and real-world experience)，專注於血友病現有治療版圖中的挑戰和改善患者治療的機會。
此次研討會由Craig Kessler主持，討論了沒有兩例A型血友病患者病情相同的現實。因此，最佳治療方法應當呈現每例患者的個體特點。研討會上呈報了兩種為了實現該目標而採用藥代動力學(PK)資料指導Nuwiq®個體化預防性治療的方法。John Pasi（英國倫敦市皇家倫敦醫院）分享了NuPreviq研究的概述，該研究採用個體PK特點來最佳化治療計畫1。這種個體化給藥方法使NuPreviq研究的過半數(57%)患者能夠減少Nuwiq®給藥至每週2次或更少，同時維持有效的出血保護（中位年化出血率[四分位間距]：所有出血為0 [0, 1.9]）。在Nuwiq®個體化預防性治療期間，83%的患者無自發性出血。Stacy Croteau（美國波士頓市波士頓兒童醫院）呈報了第二種方法，採用WAPPS（網路可存取人群藥代動力學計畫）。該方法採用一組人群的PK分析來預測一位個體的最佳治療，並提供了可變給藥方法，所需樣本量較少。Nuwiq®特異性WAPPS模型的依據是114例接受Nuwiq®治療的患者，其中包括26例兒童。上述方法代表了邁向個體化血友病治療的有前景的步驟。
對於既往未曾治療的患者(PUP)，發生凝血因子抗體的風險仍然是血友病治療最大的擔憂。Ellis Neufeld（美國孟菲斯市聖裘德兒童研究醫院）呈報了NuProtect研究中期資料的概述，該研究調查Nuwiq®用於PUP2。該中期資料顯示，接受Nuwiq®治療的患者中，高滴度凝血因子抗體累積發生率僅為12.8%。該呈報同時包含來自近期一項依患者F8基因突變狀況展開的凝血因子抗體發生亞組分析的資料3。該分析顯示，高風險突變患者中，凝血因子抗體累積發生率為26.7%，而低風險突變患者無一發生凝血因子抗體。Dan Hart（英國倫敦市皇家倫敦醫院）呈報了一種新型基因組學方法來進一步分析NuProtect研究資料，旨在運用轉錄特點來預測凝血因子抗體風險。
Ri Liesner（英國倫敦市大奧蒙德兒童醫院）呈報了Nuwiq®用於免疫耐受誘導(ITI)的真實世界資料，ITI仍是唯一經過驗證的根除凝血因子抗體的策略。該佇列5例患者中有3例獲得凝血因子抗體根除，而另外2例繼續使用ITI，並顯示凝血因子抗體水準不斷降低。
Octapharma血液病IBU負責人Larisa Belyanskaya表示：「Octapharma很高興看到WFH 2018上呈報的卓越資料，這些資料建立在Nuwiq®不斷增長的大量積極經驗之上。資料的廣泛性表明了Nuwiq®在臨床實務中的價值正在擴大，凸顯了Octapharma對『進一步』滿足A型血友病患者不斷增長需求的承諾。」 Octapharma董事Olaf Walter補充道：「研討會上呈報的資料建立在Nuwiq®臨床經驗的廣泛基礎之上。WFH大會是血友病領域分享資訊的關鍵平臺，Octapharma很自豪能夠在此次會議上向國際血友病學界呈報Nuwiq的新資料。」
關於Nuwiq®
Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白質4，在人類細胞中生產，未經化學修飾或任何其他蛋白質融合5。Nuwiq®的培養不含人源性或動物源性添加物5，不含非人類蛋白質抗原決定簇6，與von Willebrand凝血因子的親和力高7。已完成7項評估Nuwiq®治療的臨床試驗，涵蓋201例次重症A型血友病的PTP患者（190人）8,9，其中包含59例兒童10。Nuwiq®在歐盟、美國、加拿大、澳大利亞、拉丁美洲和俄羅斯獲准用於治療和預防所有年齡組A型血友病的PTP的出血。Nuwiq®正計畫在世界其他國家報請核准。
關於A型血友病
血友病A是第八凝血因子缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。第八凝血因子替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。發生拮抗輸入性第八凝血因子的第八凝血因子中和抗體（第八凝血因子抗體）是最嚴重的治療併發症。據報導，目前發生第八凝血因子抗體的累積風險可高達39%。
關於Octapharma
Octapharma的願景是「我們的熱情驅動我們提供促進人類生活的新健康解決方案」。Octapharma總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業，Octapharma 致力於切實改善人們的生活品質，而且自1983年以來便一直從事這一行業；因為這是我們與生俱來的使命。本公司的價值是主人翁精神、誠信、領導力、永續性和企業家精神。
2017年，公司實現了17.2億歐元的營收，3.49億歐元的營運收入，並投資了2.87億歐元用於確保公司未來的發展。Octapharma 在全球雇用了約7,700名員工，用以下三大領域的產品為113個國家病患的治療提供支援：
• 血液科（凝血障礙）
• 免疫療法（免疫障礙）
• 重症監護
Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有七處研發設施和六處一流的製造設施。
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