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Takeda&JCR

武田与JCR Pharmaceuticals合作,将亨特综合征下一代治疗药物商业化

− JR-141是一种潜在的变革性治疗药物,旨在通过静脉给药将蛋白质投放至脑和外周组织,以治疗亨特综合征的神经元病变特征及躯体症状

−获得监管部门批准后,武田将在美国以外(日本和某些其他亚太国家除外)独家开展JR-141的商业化工作

−武田获得独立的选择权,可在全球3期研究完成后获得在美国的独家商业化许可

2021-10-11 09:49
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日本大阪和兵库县芦屋市--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)(简称“武田”)与JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE:4552) (“JCR”)今天宣布一项以地域为重点的JR-141(国际非专利名称:pabinafusp alfa)商业化独家合作和许可协议,在研的下一代治疗药物JR-141是抗人转铁蛋白受体抗体与艾度糖-2-硫酸酯酶(IDS)的重组融合蛋白,用于治疗亨特综合征(也称为粘多糖贮积症II型或MPS II)。亨特综合征由IDS缺乏所致,有不同表现形式。JR-141采用JCR专有血脑屏障(BBB)技术J-Brain Cargo®给药,旨在使治疗酶穿越BBB以直接到达脑并缓解该病的躯体和神经元病变表现,这些表现可导致进行性认知减退。

此新闻稿包含多媒体内容。完整新闻稿可在以下网址查阅:https://www.businesswire.com/news/home/20210930005353/en/

按此独家合作和许可协议条款,武田将在美国以外独家商业化JR-141,包括加拿大、欧洲和其他地区(不包括日本和某些其他亚太国家)。JCR将收到此类美国以外许可的预付款,并有资格获得进一步开发和商业化里程碑以及潜在销售的分层特许权使用费。两家公司将合作在JCR开展的全球3期研究完成后尽快向患者提供该治疗药物。

武田按分立的选择权协议可获得选择权,该协议允许武田在3期研究完成后获得在美国独家商业化JR-141的许可。

武田罕见遗传病与血液病治疗领域部主管Dan Curran, M.D.表示:“武田致力于不断改进亨特综合征的治疗方式。JR-141引入了一种跨越血脑屏障投放蛋白质的新方法,克服了我们目前在治疗亨特综合征基础神经病理表现方面的挑战,并帮助维持或改善这些患者的认知功能。我们将与JCR密切合作,运用我们在酶替代疗法方面的专长,以期尽快向患者提供这种潜在的变革性治疗药物。”

JCR总裁兼董事长Shin Ashida表示:“JCR欣然与武田达成协议,武田有能力实现我们的共同目标,即充分发挥JR-141的效用。我们的目标是尽快向伴有中枢神经系统症状(例如亨特综合征)的溶酶体贮积症(LSD)患者提供变革性治疗选择。JR-141是日本首个获批的可穿透血脑屏障的生物药物。希望我们能够通过与武田的合作来实现这一使命,尽快向世界各地的亨特综合征患者提供新的治疗选择。”

JR-141在开放日本2/3期临床试验中达到其主要终点,显示脑脊液中硫酸乙酰肝素(HS)显著减少,HS是一种生物标志物,用于评估该药减少中枢神经系统致病底物的功效,治疗52周后所有受试者均获得测值。在从标准酶替代疗法(ERT)换药而来的患者体内,躯体疾病的控制得以维持。该研究同时显示,该试验启动前未接受既往标准ERT的参研者,其躯体症状有改善。此外,神经认知发育评估显示,治疗一年后,25例患者中有21例的年龄当量功能得以维持或改善。试验中未见治疗相关严重不良事件报告1

关于JR-141

JR-141是一种抗人转铁蛋白受体抗体与艾度糖-2-硫酸酯酶的重组融合蛋白,该酶在亨特综合征受试者中缺失或功能障碍。JR-141使用JCR专有BBB技术J-Brain Cargo®,通过转铁蛋白受体介导的胞吞作用穿越BBB,预计可有效缓解亨特综合征的神经元病变表现。细胞摄取通过转铁蛋白受体和甘露糖-6-磷酸受体介导。JCR通过确立从分子设计阶段到非临床和临床试验阶段的必要证据来推进开发活动。在非临床试验中,JCR已证实JR-141与转铁蛋白受体的高亲和性结合,且有穿越BBB进入神经元细胞的通道,可通过电子显微镜证明。

此外,JCR已确认,使用J-Brain Cargo®技术,酶可被吸收到各种脑组织中。亨特综合征动物模型也证实,底物累积有减少2,3,4。在JR-141的几项临床试验中,JCR获得CSF中硫酸乙酰肝素浓度降低的证据,硫酸乙酰肝素是一种生物标志物,用于评估该药减少中枢神经系统致病底物的功效,该结果与非临床研究的结果一致。JCR同时获得的临床结果显示,JR-141对神经认知有积极效应5,6,7,8

JR-141已获得厚生劳动省核准,自2021年5月上市,品牌名称为“IZCARGO®静脉输注10毫克”。

关于亨特综合征

亨特综合征是一种罕见的严重致残性溶酶体疾病,由艾度糖-2-硫酸酯酶缺乏所致,体内对一种称为糖胺聚糖(GAG)的物质的分解需要该酶9。缺乏该酶,GAG会积聚,导致一系列疾病相关的体征和症状9,10。每三例亨特综合征患者中约两例同时有进行性认知减退11。每16.2万名活产儿中会出现一例亨特综合征,几乎全为男性12

关于武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社(TSE: 4502/NYSE: TAK)是一家总部位于日本的以价值观为基础的研发驱动型跨国生物制药翘楚,秉承我们对患者、员工和地球的承诺,武田致力于发现和交付转变命运的药品。武田专注于四大治疗领域的药物研发:肿瘤、罕见遗传疾病和血液学、神经科学及胃肠病学(GI)领域,并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发,通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力,打造一条稳健且形式多样的产品管线,助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区,与当地医疗健康合作伙伴携手,为全球患者带来健康福音。如需了解更多信息,请访问https://www.takeda.com

关于JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552)是一家跨国专科制药公司,致力于重塑全球罕见病和遗传病患者的期望,并为他们带来更多的可能性。我们以在日本46年的传统为根基不断发展,同时将我们的全球足迹扩展到美国、欧洲和拉丁美洲。我们通过将我们的科学专长和独有技术应用于研究、开发和提供下一代治疗药物来改善患者的生活。我们在日本获批的产品包括治疗生长障碍、法布里病、急性移植物抗宿主病和肾性贫血的药物。我们在全球开发中的在研产品旨在治疗罕见病,包括MPS I(Hurler、Hurler-Scheie和Scheie综合征)、MPS II(亨特综合征)、庞贝病等。JCR努力为患者带来更多的可能性,同时在全球范围内加快医疗进步。我们的核心价值观——可靠性、信心和坚持——造福我们所有的利益相关者,包括员工、合作伙伴和患者。携起手来,我们翱翔。欲了解更多信息,请访问https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/

来自武田的重要提示

就本文而言,“新闻稿”指本文件、任何口头陈述、任何问答会议,以及武田药品工业株式会社(“武田”)就本新闻稿相关内容进行讨论或分发的任何书面或口头资料。本新闻稿(包括任何口头简报和与此有关的任何问答)并非是也不构成、代表或形成任何出价购买、以及收购、注册、交换、销售或处置任何证券的任何要约、邀请或征集,或在任何司法管辖区征集任何投票或批准之一部分。不得凭借本新闻稿公开发售任何股票。除非根据美国《1933年证券法》及其修订进行登记或由此取得豁免,否则不得在美国配售任何证券。本新闻稿(连同任何可能向接收方提供的进一步信息)仅用于为接收方提供信息参考用途(并非用于评估任何投资、收购、处置或任何其他交易)。任何不遵守上述限制的行为可能会违反适用证券法。 

武田通过投资直接或间接所持有公司均为独立的实体。在本新闻稿中,有时出于方便的目的,使用“武田”作为武田及其子公司的统称。同样,像“我们”(主语和宾语形式)和“我们的”这类词语也是子公司的统称或代表公司的员工。这些表述也被用于没有实际意义、不涉及某个特定的公司或某些公司的场合。  

前瞻性陈述

本新闻稿及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见,包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞,例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、“确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。这些前瞻性陈述是基于对许多重要因素的假设,包括以下因素,这些因素可能导致实际结果与前瞻性陈述所表达或暗示的内容产生重大差异:武田全球业务所面临的经济形势,包括日本和美国的宏观经济环境;竞争压力和发展情况;适用法律法规的变动;包括全球医疗改革;新产品开发的内在挑战,包括临床成功的不确定性和监管当局的决策或做出决策的时机;新产品和现有产品商业成功的不确定性;制造困难或延误;利率和汇率波动;有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问;诸如新型冠状病毒大流行之类的健康危机对武田及其顾客和供应商的影响,包括武田经营所在国家的外国政府或其业务的其他方面;已收购公司的合并后整合努力的时机和影响;能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机;以及武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报和其他报告中所述的其他因素,具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/sec-filings/www.sec.gov。武田不承诺更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述,除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩,而且本新闻稿中的武田业绩或陈述并不能指代,也并非是武田未来业绩的预估、预测、担保或推测。

JCR Pharmaceuticals关于前瞻性陈述的警示性陈述

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1. Okuyama T, Eto Y, Sakai N, et al. A phase 2/3 trial of pabinafusp alfa, IDS fused with anti-human transferrin receptor antibody, targeting neurodegeneration in MPS-II. Molecular Therapy. 2021;29(2):671-679. (Okuyama T、Eto Y、Sakai N等。pabinafusp alfa(与抗人转铁蛋白受体抗体融合的IDS)靶向治疗MPS-II神经变性的2/3期试验。《分子疗法》2021;29(2):671-679.)
2. Sonoda, et al. A Blood-Brain-Barrier-Penetrating Anti-human Transferrin Receptor Antibody Fusion Protein for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II. Mol Ther. 2018; 26(5): 1366-74. (Sonoda等。一种可穿越血脑屏障的抗人转铁蛋白受体抗体融合蛋白用于神经元病变性粘多糖贮积症II型。《分子疗法》2018; 26(5): 1366-74.)
3. Morimoto, et al. Clearance of heparin sulfate in the brain prevents neurodegeneration and neurocognitive impairment in MPS II mice. Mol. Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.01.027. (Morimoto等。清除脑中的硫酸肝素可防止MPS II小鼠的神经变性和神经认知障碍。《分子疗法》2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.01.027.)
4. Yamamoto et al. Nonclinical Safety evaluation of pabinafusp alfa, an anti-human transferrin receptor antibody and iduronate-2-sulfatase fusion protein, for the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis type II. Mol Genet Metab Rep. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2021.100758. (Yamamoto等。pabinafusp alfa(抗人转铁蛋白受体抗体与艾度糖-2-硫酸酯酶的融合蛋白)治疗神经元病变性粘多糖贮积症II型的非临床安全性评估。《分子遗传学和代谢报道》2021; https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2021.100758.)
5. Okuyama, et al. Iduronate-2-sulfatase with Anti-human Transferrin Receptor Antibody for Neuropathic Mucopolysaccharidosis II: A Phase 1/2 Trial. Mol Ther. 2020; 27(2): 456-464. (Okuyama等。艾度糖-2-硫酸酯酶与抗人转铁蛋白受体抗体治疗神经病变性粘多糖贮积症 II型的1/2期试验。《分子疗法》2020; 27(2): 456-464.)
6. Okuyama, et al. A Phase 2/3 Trial of Pabinafusp Alfa, IDS Fused with Anti-Human Transferrin Receptor Antibody, Targeting Neurodegeneration in MPS-II. Mol Ther. 2020; 29(2): 671-679. (Okuyama等。Pabinafusp Alfa(与抗人转铁蛋白受体抗体融合的IDS)靶向治疗MPS-II神经变性的2/3期试验。《分子疗法》2020; 29(2): 671-679.)
7. Giugliani, et al. Iduronate-2-sulfatase fused with anti-human transferrin receptor antibody, pabinafusp alfa, for treatment of neuronopathic and non-neuronopathic mucopolysaccharidosis II: Report of a phase 2 trial in Brazil. Mol Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.03.019. (Giugliani等。艾度糖-2-硫酸酯酶与抗人转铁蛋白受体抗体融合物pabinafusp alfa治疗神经元病变性和非神经元病变性粘多糖贮积症II型:巴西 2 期试验报告。《分子疗法》2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.03.019.)
8. Giugliani, et al. Enzyme Replacement Therapy with Pabinafusp Alfa for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II; an Integrated Analysis of Preclinical and Clinical Data. Preprints 2021; 2021090192. (Giugliani等。Pabinafusp Alfa 酶替代疗法治疗神经元病变性粘多糖贮积症II型;临床前和临床数据的综合分析。预印本2021; 2021090192.)
9. Wraith JE, et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): a clinical review and recommendations for treatment in the era of enzyme replacement therapy. Eur J Pediatr. 2008; 167(3):267-77. (Wraith JE等。粘多糖贮积症II型(亨特综合征):酶替代疗法时代的临床综述和治疗建议。《欧洲儿科杂志》2008; 167(3):267-77.)
10. Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). PEDIATRICS. Volume 121, Number 2, February 2008. (Martin R。粘多糖贮积症II型(亨特综合征)的识别和诊断。《儿科学》第121卷,第2期,2008年2月。)
11. Young I. A clinical and genetic study of Hunter's syndrome. 2 Differences between the mild and severe forms. (Young I。亨特综合征的临床和基因研究。轻症与重症的两种区别。)
12. Meikle PJ, et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders. JAMA. 1999; 281(3):249-54. (Meikle PJ等。溶酶体贮积症的患病率。《美国医学会杂志》1999; 281(3):249-54.)

原文版本可在businesswire.com上查阅:https://www.businesswire.com/news/home/20210930005353/en/

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