日本大阪和麻塞諸塞州劍橋--(美國商業資訊)-- Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) 今天宣布，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)建議核准HYQVIA^®[含人類化重組玻尿酸水解酶的10%人體免疫球蛋白輸注液]用於慢性脫髓鞘多發性神經炎(CIDP)病患，作為靜脈注射免疫球蛋白療法(IVIG)穩定後的維持療法。歐盟委員會(EC)在確定HYQVIA作為CIDP療法在歐盟的潛在市場授權時，將考慮CHMP的肯定意見。

Takeda資深副總裁兼血漿衍生療法事業部研發負責人Kristina Allikmets表示：「Takeda專注於為神經免疫疾病病患提供差異化的免疫球蛋白療法，為滿足廣大病患的需求提供多種治療選擇。這一CHMP肯定意見是為CIDP病患及其護理人員提供有效療法的關鍵一步，如果該療法獲得核准，就可以在家中或診所最多每月一次的輔助皮下給藥提供個人化的維持治療。」

CIDP是一種影響周邊神經系統的自體免疫性疾病，該病況可導致四肢遠近兩端發生漸進性且對稱性的肌無力，且四肢感覺功能受損。²免疫球蛋白(IG)治療作為維持療法已被充分證明於這種罕見、嚴重且進展緩慢或反復復發的疾病中扮演著重要角色，並且因其具有廣泛的免疫調節及抗炎作用，在歐洲神經病學學會和周圍神經學會的指南中被視為這種複雜多樣的疾病的標準治療藥物。^3,4然而，有效管理這種疾病所需的高劑量與治療頻率，對患者與醫療保健提供者而言可能是一種挑戰。

這一針對HYQVIA的適應症擴大建議植基於關鍵的3期ADVANCE-CIDP 1臨床試驗資料，該試驗研究了HYQVIA作為成年CIDP病患的維持治療。

此外，HYQVIA正在美國接受監管審查，用於成人CIDP病患的維持治療。

關於 HYQVIA^®

HYQVIA^®[含人類化重組玻尿酸水解酶的 10% 人體免疫球蛋白輸注液] 是一種液體藥物，含有人類化重組玻尿酸水解酶與免疫球蛋白 (Ig)，並已獲得歐洲藥品管理局 (EMA) 核准，作為成人、兒童與青少年的替代療法，用於原發性免疫缺陷 (PI) 與次發性免疫缺陷 (SID) 患者，他們患有嚴重或反覆感染，抗微生物治療無效，並且具有明確的特異性抗體失效 (PSAF) 或血清 IgG 水準低於 4 g/L。它也已於美國獲得核准，用於治療年齡為兩歲及以上的成人與兒童的 PI。HYQVIA 以皮下注射的方式輸注到脂肪皮下組織中。HYQVIA 包含從人類血漿中收集的免疫球蛋白。免疫球蛋白是維持身體免疫系統的抗體。HYQVIA 中的玻尿酸水解酶部分有助身體吸收更多的免疫球蛋白。HYQVIA 每個月最多輸注一次（每三或四周一次）。

關於 ADVANCE 臨床計劃

ADVANCE-CIDP 1 是一項第三期、多中心、安慰劑對照、雙盲研究，旨於評估 HYQVIA® ［含人類化重組玻尿酸水解酶的 10% 人體免疫球蛋白輸注液］作為慢性脫髓鞘多發性神經炎 (CIDP) 的維持治療，以預防復發。這項全球研究包括 132 名成年人，已確診患有 CIDP 並於篩查前至少三個月內保持穩定的靜脈免疫球蛋白 (IVIG) 治療劑量。

該臨床試驗的主要終點是受試者中功能障礙惡化的比例，即連續兩個調整後的炎症性神經病變原因與治療 (INCAT) 殘疾評分相對於皮下治療前基線評分增加 ≥1 分的情況。主要療效分析使用校正後的 χ2 檢驗進行，統計顯著性水準為 5％，遺漏數據按照無復發進行插值。其中一些次要終點包括按復發機率定義的復發時間、對日常生活活動 (ADL) 的影響、安全性與耐受性。患者被隨機分配接受 HYQVIA 或安慰劑，劑量與輸注頻率與他們之前的 IVIG 治療相同（每兩周、三周或四周一次），治療持續六個月或直至復發。復發的患者可以作為救助治療接受最多六個月的 IVIG 治療。那些沒有復發的患者可以選擇繼續接受 HYQVIA 治療，作為 ADVANCE-CIDP 3 的一部分。ADVANCE-CIDP 3 是一項開放式延續性臨床試驗，旨於評估 HYQVIA 於完成 ADVANCE-CIDP 1 的慢性脫髓鞘多發性神經炎參與者中的長期安全性、耐受性與免疫原性。

有關ADVANCE-CIDP 1臨床試驗的更多訊息可於ClinicalTrials.gov網站上使用研究識別碼NCT02549170進行查詢。

HyQvia®（人類正常免疫球蛋白）100毫克/毫升注射液（供皮下注射使用）處方資訊

於開立處方前，請始終參考產品特性摘要(SmPC)與您所於國家的本地處方資訊。

產品介紹：HyQvia是一個雙瓶裝單位，由一瓶含有10%人類正常免疫球蛋白(IG)的瓶與一瓶含有人類化重組玻尿酸水解酶的瓶組成（詳情請參閱SmPC）。

適應症：用於成人、兒童與青少年（0-18歲）的替代療法，適用於以下情況：免疫球蛋白產生受損的原發性免疫缺陷綜合徵；於嚴重或反覆感染、抗微生物治療無效以及具有明確特異性抗體失效(PSAF)或血清IgG水準6 g/l的次發性免疫缺陷(SID)患者。PSAF是指對肺炎鏈球菌多醣與多肽抗原疫苗至少產生2倍增加的IgG抗體標題的失效情況。

劑量與用法：僅供皮下使用。替代療法應於有經驗的免疫缺陷治療醫師監督下開始與監測。使用前，產品應使其達到室溫。於使用前，檢查兩個瓶子是否有變色與顆粒物。不要使用加熱設備，包括微波爐。不要搖動或混合兩個瓶子的成分。建議的輸注部位是腹部中上部與大腿。醫療產品的兩個成分必須按順序通過同一針頭進行注射，先注射人類化重組玻尿酸水解酶，然後是10%免疫球蛋白。請參閱SmPC以了解輸注速度。無論是否注射完整的10%免疫球蛋白瓶子的全部內容，都應注射完整的人類化重組玻尿酸水解酶瓶子的全部內容。於醫療監督下，可以使用較長的針頭以防止輸注注部位滲漏。居家治療應由有經驗的醫師開始並監測，指導患者進行居家治療。

用法與用量：劑量與用量方案可能需要根據每位患者的反應進行個別化調整。依體重處方的劑量可能需要於體重過輕或超重的患者中進行調整。對於對免疫球蛋白治療不熟悉的患者：達到6 g/l谷底水準所需的劑量大約為每月0.4-0.8 g/kg體重。維持穩定水準的劑量間隔為2-4週。應測量谷底水準並結合感染發生率進行評估。為了降低感染率，可能需要增加劑量並追求更高的谷底水準(>6 g/l)。於治療開始時，建議逐漸延長首次輸注的治療間隔，從每週劑量逐漸增加到每3或4週一次。之前接受靜脈注射(IV)免疫球蛋白治療的患者：對於直接從靜脈注射免疫球蛋白轉換或有先前靜脈注射免疫球蛋白劑量可參考的患者，藥物應以與先前靜脈注射免疫球蛋白治療相同的劑量與頻率給予。之前接受皮下注射免疫球蛋白治療的患者：對於目前正於接受皮下注射免疫球蛋白治療的患者，HyQvia的初始劑量與皮下治療相同，但可以調整為每3或4週一次的間隔。對於直接從皮下注射免疫球蛋白治療轉換的患者，首次注射HyQvia應於上一次接受前一種免疫球蛋白治療後一周給予。次發性免疫功能不全患者：建議劑量為每三至四週0.2-0.4 g/kg。應測量谷底水準並結合感染發生率進行評估。劑量應根據需要進行調整，以達到對感染的最佳保護，對於持續感染的患者可能需要增加劑量；當患者保持無感染時，可以考慮減少劑量。兒童與青少年（0-18歲）：按照成人劑量指南進行用量。

禁忌症：對任何成分或人類免疫球蛋白（尤其是對IgA抗體敏感）過敏的患者禁用；對玻尿酸水解酶或人類化重組玻尿酸水解酶有全身過敏反應的患者禁用；HyQvia禁止靜脈或肌肉注射。

警告與注意事項：如果HyQvia意外注射入血管，患者可能出現休克。應遵SmPC中建議輸注速率。緩慢輸注並於整個輸注過程中密切監測，特別是於開始治療的患者。患者可能需要於給藥後監測長達1小時。通過減緩輸注速率或停止輸注來處理與輸注相關的事件。治療將根據不良事件的性質與嚴重程度而定。應提醒患者報告發生於輸注部位或其他部位的慢性發炎與結節。對於居家治療，患者於出現不良反應時應有另一位負責任的人提供支持。於患者的記錄中記錄HyQvia的治療與批號。

過敏反應：具有抗IgA抗體的患者可能會出現過敏反應，只有於無法使用替代治療方法且於密切的醫學監督下，才應該使用HyQvia進行治療。如果出現過敏反應、休克或類似過敏反應，應立即停止輸注並對患者進行休克治療。罕見情況下，人體正常免疫球蛋白可能引起血壓下降與過敏反應。對於高風險患者，應僅於提供危及生命反應的支持性護理的情況下給予HyQvia。應告知患者過敏性休克/過敏反應的早期徵兆。可使用預防性藥物作為預防措施。

對人類化重組玻尿酸水解酶的過敏反應：任何對人類化重組玻尿酸水解酶輸注後出現過敏或類似過敏反應的懷疑，應立即停止輸注，如有需要應進行標準醫療治療。人類化重組玻尿酸水解酶成分的免疫原性：在臨床研究接受HyQvia治療的患者中報告了對人類化重組玻尿酸水解酶成分產生非中和性抗體的情況。

血栓栓塞：已觀察到使用免疫球蛋白治療時出現血栓栓塞事件，包括心肌梗塞、中風、深靜脈血栓與肺栓塞，使用HyQvia亦無法排除這些風險。治療前確保適當的水合作用。對具有風險的患者進行血液黏度評估，並密切監測血栓形成的徵兆與症狀。應告知患者有關初期症狀並建議他們於發病時立即聯繫醫生。

溶血性貧血：免疫球蛋白產品中含有對血型（例如：A型、B型、D型）的抗體，可能作為溶血素起作用。密切監測溶血的徵兆與症狀。

急性腎衰竭：報告了接受靜脈免疫球蛋白治療的患者出現嚴重的腎不良反應。

無菌性腦膜炎綜合症：曾有此綜合症的報告，症狀通常於治療後的幾小時至2天內出現。應告知患者有關初期症狀。停止使用免疫球蛋白治療可能導致於幾天內緩解，且無後續遺症。

可傳播的病原體：由於感染性病原體的傳播，無法完全排除相關感染疾病。

鈉含量：人類化重組玻尿酸水解酶組分每毫升含有4.03毫克鈉。對控制鈉攝入的患者需要考慮此因素。

可追溯性：應清楚記錄所使用的產品名稱與批號。

相互作用： 減毒活疫苗接種——於接受HyQvia治療後推遲接種疫苗3個月。對於麻疹疫苗，可能持續影響1年，因此應檢查抗體狀態。詳情請參閱SmPC。

生育能力、懷孕與哺乳期：對於懷孕期的安全性尚未確立，免疫球蛋白會排泄到乳汁中，因此於懷孕與哺乳期間謹慎使用。

對駕駛能力與使用機器的影響：HyQvia對駕駛能力與使用機器（例如頭暈）沒有或僅有微不足道的影響。詳情請參閱SmPC。

不良反應： 非常常見（≥1/10患者）：感到熱，輸注部位異感、輸注部位疼痛（包括不適、疼痛、腹股溝痛）。

常見（≥1/100，<1/10患者）：嘔吐、噁心、腹痛（包括上腹與下腹痛與壓痛）、腹瀉、輸注部位紅斑、輸注部位腫脹（包括局部腫脹與水腫）、輸注部位皮膚搔癢（包括外陰部與陰道皮膚搔癢）、發熱、虛弱狀態（包括虛弱、疲勞、倦怠、不適感）、肌肉痛、肌骨胸痛、頭痛。

其他嚴重不良反應（罕見或未知頻率）：直接抗球蛋白試驗陽性、無菌性腦膜炎。詳細的不良反應與相互作用請參閱SmPC。

市場授權(MA)編號：2.5g EU/1/13/840/001、5g EU/1/13/840/002、10g EU/1/13/840/003、20g EU/1/13/840/004、30g EU/1/13/840/005。MA持有人的名稱與地址：Baxalta Innovations GmbH, Industriestrasse 67, A-1221 Vienna, Austria。HyQvia是一個註冊商標。

PI核准代碼：pi-02539

製作日期：2023年6月。

詳細資訊可根據要求提供。

根據當地法律要求，不良事件應按照您所在國家的規定報告給當局，也應將不良事件報告給Takeda，電子郵件地址：GPSE@takeda.com

有關完整的美國處方資訊，請造訪：https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/HYQVIA_USA_ENG.pdf

關於 Takeda

Takeda專注于使人類更健康，為世界創造更光明的未來。我們致力於在核心治療學及商業領域探索並實現能改變生命的療法，包括胃腸道疾病和炎症、罕見疾病、血漿衍生療法、腫瘤學、神經科學和疫苗。我們與合作夥伴並肩作戰，以改善病患體驗為目標，並憑藉有活力的、多樣化的產品管線，向多種治療方案的新尖端邁進。我們是一家首屈一指的生物製藥公司，總部位於日本、以價值為導向、以研發為驅動。一切為了病患、為了人民、為了地球而奉獻的精神引領著我們前進。我們的員工遍佈約80個國家和地區，在公司目標的引領下，紮根於公司的價值觀，兩個多世紀以來使公司形象深入人心。如欲瞭解更多資訊，請造訪www.takeda.com。

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¹ Bril V, Hadden RDM, Brannagan TH 3rd, Bar M, Chroni E, Rejdak K, Rivero A, Andersen H, Latov N, Levine T, Pasnoor M, Sacconi S, Souayah N, Anderson-Smits C, Duff K, Greco E, Hasan S, Li Z, Yel L, Ay H. Hyaluronidase-facilitated subcutaneous immunoglobulin 10% as maintenance therapy for chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: The ADVANCE-CIDP 1 randomized controlled trial（玻尿酸水解酶輔助的10%皮下免疫球蛋白作為慢性脫髓鞘多發性神經炎的維持治療：ADVANCE-CIDP 1隨機對照試驗）. J Peripher Nerv Syst. 2023 Sep;28(3):436-449. doi: 10.1111/jns.12573. Epub 2023 Jul 6. PMID: 37314318.
² Dalakas MC. Nat Rev Neurol. 2011;7(9):507–17.
³ Eftimov F, et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013;12:CD001797.
⁴ Van den Bergh, P. Y. (2021). European Academy of Neurology/Peripheral Nerve Society guideline on diagnosis and treatment of chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: Report of a joint task force—second revision（歐洲神經病學學會/周圍神經學會關於慢性炎症性脫髓鞘多發性神經病的診斷和治療指南： 聯合工作組報告——第二次修訂）. European Journal of Neurology, 28(11), 3556–3583. https://doi.org/10.1111/ene.14959

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