西雅圖--(美國商業資訊)--擁有業界領先的RNA標靶技術平臺的下一代基因治療公司Shape Therapeutics, Inc. (ShapeTX)今天宣佈推出AAVidTM蛋白衣殼發現平臺，並發表非人類靈長類選擇活動的首個AAV5變異文庫的結果。
AAVidTM蛋白衣殼發現平臺採用非隨機突變適應性來創建數十億個獨特AAV變異的大樣本衣殼文庫，用於直接轉入NHP的活體內生物選擇。透過結合尖端DNA合成、先進的合成生物學、下一代序列條碼和機器學習演算法，ShapeTX生成業界領先的文庫規模和多樣性，從而能夠開發出同類最佳的人類治療藥物。
ShapeTX總裁兼執行長Francois Vigneault博士表示：「野生型第一代AAV正促成基因治療的最新進展，但受到臨床毒性的困擾，部分原因在於缺乏組織特異性，導致需要高劑量。我們的AAVidTM平臺創建具有特異性、組織趨向性的新型蛋白衣殼變異而解決了該問題。過去三年，我們一直保持低調，同時在開發卓越的AAV平臺技術，我們很高興地宣佈，我們擁有同類最佳的AAV變異。今天，我們宣佈推出新型趨肝型AAV5變異，更多成果敬請期待。」
副總裁、研究主管David J. Huss博士補充道：「在AAV蛋白衣殼/標靶細胞介面上進行探索的巨大結構空間需要巨大的文庫規模和多樣性，而迄今為止，僅用文庫規模在數萬至數百萬之間的蛋白衣殼對其進行過探測。我們ShapeTX著手創建的卓越AAV蛋白衣殼發現平臺，其文庫規模達到數十億個獨特變異，從而充分擴大新型病毒/標靶細胞相互作用的機會。」2020年12月2日，Huss博士在第二屆RNA編輯高峰會上報告該平臺的詳情。
關於Shape Therapeutics, Inc
Shape Therapeutics是一家生物科技公司，開發治療世界上最具挑戰性疾病的下一代RNA標靶治療藥物。ShapeTX技術平臺包括：能促成提早終止密碼子通讀的專利抑制子tRNA技術RNAskip™；採用內生RNA腺苷脫氨酶(ADAR)的精準RNA編輯技術RNAfixTM；可生產高度特異性、組織趨向性AAV的下一代基因工程腺相關病毒(AAV)平臺AAVidTM。ShapeTX平臺的功能在於重新定向我們細胞中已存在的細胞機制，從而避免其他當代編輯技術所見的免疫原性和DNA損傷風險。ShapeTX致力於資料驅動的科學進步、充滿熱情的眾生、為病患提供終身治癒的使命。重塑生活！
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