東京--(美國商業資訊)--中外製藥株式會社(Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., TOKYO: 4519)宣布，IIIb期STASEY研究第二次中期分析結果加強了III 期HAVEN研究定性的Hemlibra^® (emicizumab)安全性^1,2,3。STASEY研究顯示，Hemlibra對伴有第VIII凝血因子抑制抗體的A型血友病成人和青少年患者有效，未見新的安全性信號，這與既往報導的安全性一致¹。該結果同時提示，Hemlibra用藥者可能無需額外的預防性凝血因子即可接受某些小手術⁴。上述結果在國際血栓形成和止血學會(ISTH) 2020年度虛擬大會（2020年7月12日至14日）上呈報。

中外製藥總裁兼營運長Osamu Okuda博士表示：「我高興看到大量臨床研究資料加強了Hemlibra治療伴有抑制抗體的A型血友病的長期安全性和耐受性。該長期資料將為Hemlibra治療提供重要的臨床見解。Hemlibra是一種具有新穎作用機制的雙特異性抗體藥物，與現有藥物明顯不同。我們將繼續努力收集和報告臨床資料，以使全球A型血友病患者能夠繼續放心使用Hemlibra。」

STASEY研究第二次中期分析納入193例伴有第VIII凝血因子的A型血友病患者資料，他們接受每週一次Hemlibra預防性治療¹。未見Hemlibra相關血栓性微血管病變(TMA)或嚴重血栓性事件(TE)病例報告，未見新的安全性信號¹。33例(17.1%)報告一宗Hemlibra相關不良事件(AE) ¹。STASEY研究中發生率為10%或以上的最常見AE有普通感冒症狀鼻咽炎(12.4%)、頭痛(11.9%)、注射部位反應(ISR) (11.4%) ¹。所報告的ISR嚴重程度為輕度或中度，沒有患者因ISR而停藥¹。年化出血率(ABR)也與既往報導的III期HAVEN研究所見一致^1,2,3。

一項分立分析描述了接受Hemlibra的患者小手術和計畫外大手術的處治和治療結果，儘管這並非STASEY的正式手術終點。結果提示，伴有第VIII凝血因子抑制抗體的A型血友病患者在接受Hemlibra同時接受某些小手術，可能不需要額外的預防性凝血因子⁴。多數小手術(n=20/31, 64.5%)未使用預防性凝血因子，85% (n=17/20)未導致需要治療的術後出血⁴。計畫外大手術中(n=9)，8例使用預防性凝血因子處治，其中4例導致出血，但用重組第VIIa因子處治成功⁴。上述結果與既往樞紐性HAVEN研究手術分析所見結果一致⁵。

STASEY是單組、多中心、開放IIIb期臨床研究，參與研究者接受Hemlibra的平均療程為50.9周。所有出血的ABR均較低，包括已治療的出血、已治療的自發性出血、已治療的關節出血、已治療的目標關節出血，其中167例(85.6%)患者已治療的出血為零¹。與Hemlibra無關的TE有2例報導。一例是伴有基礎危險因素的患者發生ST段上升型心肌梗塞，經治醫師判定與Hemlibra無關。第二例是拔牙部位的肥大性血塊，這是已知的拔牙併發症¹。

日本患者未參與STASEY研究。

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參考文獻

1. Jimenez-Yuste V et al. Second Interim Analysis Results from STASEY Trial: A Single-arm, Multicenter, Open-Label, Phase III Clinical Trial to Evaluates the Safety and Tolerability of Emicizumab Prophylaxis in People with Hemophilia A (PwHA) with FVIII inhibitors. [poster no. PB0958] International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2020 Congress, 12-14 July, 2020 （STASEY試驗第二次中期分析結果：單組、多中心、開放、III期臨床試驗評估Emicizumab預防性治療伴有FVIII抑制抗體的A型血友病患者(PwHA)的安全性和耐受性。[壁報編號PB0958]國際血栓形成和止血學會(ISTH) 2020年度大會，2020年7月12-14日）
2. Oldenburg J et al. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. NEJM 2017; 377:809-818. （Emicizumab預防性治療伴有抑制抗體的A型血友病。NEJM 2017; 377:809-818.）
3. Young G et al. Emicizumab prophylaxis provides flexible and effective bleed control in children with hemophilia A with inhibitors: results from the HAVEN 2 study. Blood 2018; 132 (Supplement 1): 632. （Emicizumab預防性治療可為伴有抑制抗體的A型血友病患兒提供靈活有效的出血控制：HAVEN 2研究結果。Blood 2018; 132（增刊1）: 632.）
4. Castaman G et al. Surgical Experience from the Phase III STASEY Trial of Emicizumab Prophylaxis in Persons with Hemophilia A (PwHA) with FVIII Inhibitors: Data from the Second Interim Analysis. [poster no: PB0939] International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2020 Congress, 12-14 July, 2020 （Emicizumab預防性治療伴有FVIII抑制抗體的A型血友病患者(PwHA) III期STASEY試驗的外科經驗：第二次中期分析資料。[壁報編號PB0939]國際血栓形成和止血學會(ISTH) 2020年度大會，2020年7月12-14日）
5. Santagostino E et al. Surgical experience from four phase III studies (HAVEN 1–4) of emicizumab in persons with haemophilia A (PwHA) with or without FVIII inhibitors. [OC 60.1], Nurses and Orals Abstracts. Res Pract Thromb Haemost 2019; 3:1-228 （emicizumab治療伴有或不伴有FVIII抑制抗體的A型血友病患者(PwHA) 4項III期研究(HAVEN 1–4)的外科經驗。[OC 60.1], 護士和口述摘要。Res Pract Thromb Haemost 2019; 3:1-228）

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