瑞士拉亨--(美國商業資訊)--Octapharma今天宣布，有關Nuwiq®在重度A型血友病初治患者(PUP)中的免疫原性的NuProtect研究終局結果發表於頂尖醫學期刊《血栓形成和止血》(Thrombosis and Haemostasis)（Liesner RJ等。「Simoctocog Alfa (Nuwiq®)用於重度A型血友病初治患者：NuProtect研究終局結果」https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623）。
NuProtect研究(NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23)為前瞻性、跨國、開放、無對照III期研究，於2013年3月啟動，旨在評估Nuwiq®的免疫原性、有效性和安全性。該研究募集的患者來自17個國家38家研究單位，年齡和種族不限，隨訪患者100個暴露日或最長達5年。NuProtect研究入組患者達110例，是調查單一產品用於真性PUP的樣本量最大的臨床研究。
在105例接受Nuwiq®預防和治療出血的可評估重度A型血友病 PUP中：
- 16.2% (17/105)的患者出現高滴定凝血因子抗體
- 10.5% (11/105)的患者出現低滴定凝血因子抗體，其中5例屬短暫性
- 26.7% (28/105)的患者出現任意一種凝血因子抗體
NuProtect研究的協調研究者、英國倫敦大奧蒙德街兒童醫院臨床醫生Ri Liesner博士評論道：「NuProtect研究顯示，起始就用Nuwiq®治療的PUP，出現凝血因子抗體的風險較低。上述資料顯示，Nuwiq®對重度A型血友病新診斷患者可能是有吸引力的選擇，這些患者為幼兒，屬於脆弱的患者亞群。」
出現替代第八因子(FVIII)的凝血因子抗體對於醫生以及患者及其家屬是一大擔憂，特別是在初次開始治療時。凝血因子抗體使FVIII治療失效並可限制治療選擇。
上述資料充實了接受Nuwiq®治療和預防出血的A型血友病患者中的豐富臨床經驗。
Octapharma 血液科國際業務部主管Larisa Belyanskaya表示：「Nuwiq®是在人類細胞株中開發的，目標是將PUP出現凝血因子抗體的風險降至最低。我們很高興能分享上述陽性資料，這些資料反映了這一目標，我們希望它們將有助於應對這一關鍵的治療挑戰。」
Octapharma董事會成員Olaf Walter評論道：「我們知道A型血友病患者面臨終其一生的治療決策。上述資料彰顯了Nuwiq®有望在PUP及家屬啟動治療時使他們感到安心。該論文讓我們更接近Octapharma的目標，即讓所有患者享有健康的生活。」
今年初，美國食品藥品監督管理局(FDA)核准將NuProtect研究的免疫原性資料納入Nuwiq®處方資訊。關於來自NuProtect研究的其他分析的更多論文發表正在規劃中。
該指南的聯名作者、加拿大麥克馬斯特大學兒科學教授Anthony Chan教授表示：「恭喜並感謝Octapharma開發Nuwiq、贊助該試驗，並為A型血友病患者提供很好的治療藥物。」
Octapharma同時感謝所有參與中心以及患者及其醫護人員對該研究的貢獻。
關於Nuwiq®
Nuwiq® (simoctocog alfa)是第四代重組第八因子(rFVIII)蛋白質，在人類細胞株中生產，未經化學修飾或任何其他蛋白質融合1。其培養不含人類源性或動物源性添加物，不含非人類蛋白質抗原決定簇，與von Willebrand因子的親和力高1。已完成7項評估Nuwiq®治療的臨床試驗，涵蓋201例曾接受過治療的重度A型血友病患者（PTP；190人），其中包含59例兒童1。Nuwiq®的劑量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU包裝2。Nuwiq®獲准用於治療和預防所有年齡層A型血友病患者（先天性FVIII缺乏）的出血2。
1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
2. Nuwiq® Summary of Product Characteristics.（Nuwiq®產品特性概述）
關於A型血友病
A型血友病是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色體連鎖遺傳性出血性疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。全球每1萬名男性中約有一名受累。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。
關於Octapharma
Octapharma總部位於瑞士拉亨，是全球首屈一指的人類蛋白質製造商，致力於開發和生產源於人體血漿和人體細胞株的人類蛋白質。
Octapharma在全球雇用了9,000多名員工，憑藉以下三大領域的產品為118個國家病患的治療提供支援：血液科、免疫療法和重症加護。
Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有七處研發設施和六處一流的製造設施，在歐洲和美國經營160多個血漿捐贈中心。
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